NICE je prvi put preporučio inovativni tretman koji bi mogao pomoći bebama, djeci i mladima koji se liječe od raka da izbjegnu gubitak sluha.
Cisplatin je snažan hemoterapijski lijek koji se široko koristi za liječenje mnogih vrsta raka kod djece. Vremenom se cisplatin može nakupljati u unutrašnjem uhu i uzrokovati upalu i oštećenje poznato kao ototoksičnost, što je jedan od uzroka gubitka sluha.
Konačni nacrt preporuka preporučuje upotrebu bezvodnog natrijum tiosulfata, poznatog i kao Pedmarqsi, proizvođača Norgine, kako bi se spriječio gubitak sluha uzrokovan hemoterapijom cisplatinom kod djece uzrasta od 1 mjeseca do 17 godina sa solidnim tumorima koji se nisu proširili na druge dijelove tijela.
Oko 60% djece liječene cisplatinom razvit će trajni gubitak sluha, a 283 nova slučaja ototoksičnog gubitka sluha dijagnosticirana su kod djece mlađe od 18 godina u Engleskoj između 2022. i 2023. godine.
Lijek, koji medicinska sestra ili ljekar daje kao infuziju, djeluje tako što se veže za cisplatin koji ćelije nisu apsorbovale i blokira njegovo djelovanje, čime se sprječava oštećenje ćelija uha. Upotreba bezvodnog natrijum tiosulfata ne utiče na efikasnost hemoterapije cisplatinom.
Procjenjuje se da će u prvoj godini preporuke za upotrebu bezvodnog natrijum tiosulfata oko 60 miliona djece i mladih u Engleskoj imati pravo da prima taj lijek.
Gubitak sluha uzrokovan liječenjem raka može imati razoran utjecaj na djecu i njihove porodice, stoga nam je drago što možemo preporučiti ovu inovativnu opciju liječenja.
Ovo je prvi lijek za koji je dokazano da sprječava i smanjuje posljedice gubitka sluha i imat će dramatičan utjecaj na živote djece i mladih.
Helen je nastavila: „Naša preporuka ovog inovativnog tretmana pokazuje NICE-ovu posvećenost fokusiranju na ono što je najvažnije: brzo pružanje najbolje njege pacijentima i osiguravanje dobre vrijednosti za novac za poreske obveznike.“
Podaci iz dva klinička ispitivanja pokazali su da je tretman gotovo prepolovio stopu gubitka sluha kod djece koja su primala kemoterapiju cisplatinom. Jedno kliničko ispitivanje je otkrilo da su djeca koja su primala kemoterapiju cisplatinom, a zatim bezvodni natrijum tiosulfat, imala stopu gubitka sluha od 32,7%, u poređenju sa stopom gubitka sluha od 63% kod djece koja su primala samo kemoterapiju cisplatinom.
U drugoj studiji, 56,4% djece koja su primala samo cisplatin iskusilo je gubitak sluha, u poređenju sa 28,6% djece koja su primala cisplatin, a zatim bezvodni natrijum tiosulfat.
Ispitivanja su također pokazala da, ako su djeca i razvila gubitak sluha, on je uglavnom bio manje ozbiljan kod onih koji su koristili bezvodni natrijum tiosulfat.
Roditelji su rekli nezavisnom NICE odboru da ako dođe do gubitka sluha kao posljedice kemoterapije cisplatinom, to bi moglo utjecati na razvoj govora i jezika, kao i na funkcioniranje u školi i kod kuće.
Sa zadovoljstvom objavljujemo da će se ovaj revolucionarni lijek koristiti kod mladih pacijenata koji se liječe od raka kako bi se spriječio gubitak sluha kao nuspojava kemoterapije cisplatinom.
Ralph je nastavio: „Radujemo se što ćemo vidjeti ovaj lijek u bolnicama širom zemlje i nadamo se da će sva djeca koja bi mogla imati koristi od njega uskoro imati pristup ovom tretmanu koji spašava živote. Zahvalni smo našim pristalicama na njihovom doprinosu, koji je omogućio RNID-u da NICE-u pruži važne ideje i dokaze koji će pomoći da ovaj lijek bude široko dostupan širom Velike Britanije. Ovo je prvi put da je lijek posebno razvijen za sprječavanje gubitka sluha i da se preporučuje za upotrebu u NHS-u. Ovo je važna prekretnica koja će onima koji ulažu i razvijaju tretmane za gubitak sluha dati povjerenje da mogu uspješno plasirati lijek na tržište.“
Liječenje će biti dostupno putem NHS-a u Engleskoj u roku od tri mjeseca od objavljivanja konačnih smjernica NICE-a.
Kompanija je sklopila povjerljivi komercijalni ugovor o isporuci bezvodnog natrijum tiosulfata Nacionalnoj zdravstvenoj službi po sniženoj cijeni.